Als selten gilt eine Erkrankung in der EU, wenn nicht mehr als fünf von 10.000 Menschen betroffen sind. Grafik: BPI, Informationen zu Creative Commons (CC) Lizenzen, für Pressemeldungen ist der Herausgeber verantwortlich, die Quelle ist der Herausgeber
Bundesverband der Pharmazeutischen Industrie (BPI), Orphan Drugs: Förderung weiterhin von hoher Relevanz
Berlin, 27. Februar 2023
Die Europäische Kommission überarbeitet derzeit die #EU #Arzneimittelgesetzgebung und nimmt dabei auch Arzneimittel für Seltene Leiden (Orphan Drugs) in den #Fokus. Dabei darf es keine Einschnitte im Anreizsystem zur Entwicklung von #Orphan #Drugs geben, fordert der Bundesverband der #Pharmazeutischen #Industrie (BPI) anlässlich des Tags der Seltenen Erkrankungen. Aktuell gibt es für rund 8.000 bekannte Seltene Erkrankungen circa 200 Arzneimittel. Der Forschungsbedarf bleibt hoch.
»Forschung und Entwicklung von Orphan Drugs müssen auch weiterhin in vollem Umfang gefördert werden«, sagt der BPI-Hauptgeschäftsführer Dr. Kai Joachimsen. »Die Anreize und die aus ihnen erwachsenen Therapien sind Hoffnungsschimmer für die betroffenen Patientinnen und Patienten. Wir dürfen keine Abstriche machen, wenn es darum geht Therapien zu finden, wo adäquate Behandlungsoptionen bislang fehlen.«
»Investitionsentscheidungen werden pharmazeutischen Unternehmen bereits jetzt schon schwer gemacht«, so Joachimsen. »So wirkt bereits das vor kurzem beschlossene GKV-Finanzstabilisierungsgesetz dem Gedanken der Förderung von Orphan Drugs entgegen: Es erhalten nur noch Arzneimittel einen Sonderstatus im AMNOG, wenn sie unterhalb einer von ehemals 50 auf mittlerweile 30 Millionen Euro reduzierten Jahresumsatzschwelle liegen. Als BPI haben wir mehrfach darauf hingewiesen, dass dies mit einem Rückschritt in der Versorgung von Patientinnen und Patienten mit Seltenen Leiden einhergeht. Umso wichtiger ist es jetzt, dass die zukünftige EU #Arzneimittelgesetzgebung an den bewährten Förderinstrumenten festhält - insbesondere mit Blick auf die Dauer von Marktexklusivitätsrechten«, betont Joachimsen. »Aktuell stehen Orphan Drugs den Patientinnen und Patienten in Deutschland schnell und umfassend zur Verfügung. Dies darf durch geänderte Rahmenbedingungen nicht gefährdet werden. Dass der europäische Rechtsrahmen wirkt, beweisen die Zahlen: Mit Inkrafttreten des Rechtsrahmens gab es immer mehr Orphan Drugs. In den vergangenen fünf Jahren (bis 2021) erfolgten in Deutschland rund 16 Zulassungen pro Jahr.«
Hintergrund: seltene Erkrankungen
Auf nationaler Ebene erkennt das Arzneimittelmarktneuordnungsgesetz (AMNOG) grundsätzlich an, dass Orphan Drugs bereits mit ihrer Zulassung über einen Zusatznutzen verfügen. Entweder kommt mit einem neuen Wirkstoff erstmalig eine Therapie gegen die jeweilige seltene Erkrankung auf den Markt, für die es zuvor keine adäquate Vergleichstherapie gab. Oder das neue Arzneimittel bietet einen klinisch relevanten Vorteil gegenüber der bisherigen Therapie. Doch auch in Deutschland wird immer wieder über den Abbau dieser Sonderstellung im #AMNOG diskutiert. Und das zu einer Zeit, in der nach wie vor viele Patientinnen und Patienten dringend auf Therapien warten.
Da diese Patientengruppen klein sind, müssen preispolitische Anreizstrukturen richtig gesetzt sein, damit pharmazeutische Unternehmen spezielle Therapien auch für nur wenige Patientinnen und Patienten entwickeln können. Denn diese haben das gleiche Recht auf eine gute Gesundheitsversorgung wie Menschen mit häufigen Erkrankungen. Eine geeignete Gesetzgebung auf nationaler sowie europäischer Ebene ist daher auch Ausdruck des politischen Willens, Menschen mit Seltenen Erkrankungen adäquat zu versorgen.
